Z przyjemnością przedstawiamy zaktualizowaną wersję raportu „KREW Lek Wartość Zasób. Aktualne wyzwania i potrzeby związane z przetoczeniami krwi w chorobach przewlekłych”, przygotowanego przez Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów w 2021 roku. Dokument ten odegrał istotną rolę w kształtowaniu świadomości na temat wyzwań transfuzjologii w Polsce oraz dostarczył wielu wartościowych rekomendacji wspierających poprawę jakości życia pacjentów przewlekle chorych, wymagających regularnych przetoczeń.
W ostatnich latach zaszły istotne zmiany w obszarze dostępnych terapii, organizacji opieki nad pacjentami z niedokrwistością oraz uwarunkowań systemowych. Dlatego uważamy, że aktualizacja raportu jest wysoce zasadna.
Nowe dane kliniczne, rejestracyjne i refundacyjne – w tym rozszerzenie wskazań dla luspaterceptu w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) o niskim i pośrednim ryzyku – otwierają możliwość ograniczenia liczby przetoczeń oraz ich negatywnych konsekwencji. Luspatercept, będący modulatorem dojrzewania erytroidalnego, wykazuje korzystne działanie zarówno u pacjentów z obecnością syderoblastów pierścieniowatych (RS+), jak i w trudniejszej klinicznie populacji RS–, charakteryzującej się większą heterogennością i obciążeniem mutacyjnym. Dane z badań klinicznych COMMANDS i MEDALIST wskazują, że lek ten może skutecznie wydłużać okresy transfuzjozależności, poprawiać jakość życia oraz prowadzić do istotnego zmniejszenia częstości transfuzji, zwłaszcza przy dłuższym czasie leczenia.
Od 1 lipca 2025 r. w Polsce rozszerzono dostępność refundacyjną luspaterceptu o chorych wcześniej nieleczonych lekami stymulującymi erytropoezę (ESA), czyli pacjentów pierwszego rzutu, co pozwala na szersze wykorzystanie tej terapii i zwiększa jej potencjał do ograniczenia zapotrzebowania na krew jako lek. Jest to zmiana o znaczeniu strategicznym – zarówno z punktu widzenia indywidualnego pacjenta, jak i systemu opieki zdrowotnej. Luspatercept, podobnie jak ESA, może być podawany podskórnie, bez konieczności hospitalizacji, co przekłada się na mniejsze obciążenie zasobów placówek medycznych, zwłaszcza w kontekście ograniczonej liczby łóżek dziennych oraz niedoboru kadry medycznej.
Nowoczesne leczenie przyczynowe może ponadto ograniczyć ryzyko przeładowania żelazem oraz immunizacji – powikłań, które często towarzyszą przewlekłym przetoczeniom. Jest to szczególnie istotne u pacjentów, którzy nie muszą być bezwzględnie poddawani transfuzjom, a dla których dostępne są skuteczne alternatywy farmakologiczne. Ograniczenie liczby przetoczeń wpisuje się również w szerszą strategię racjonalizacji wykorzystania krwi jako leku, która powinna obejmować preferowanie rozwiązań zapobiegających transfuzjom tam, gdzie to możliwe – z myślą o pacjentach wymagających przetoczeń ratujących życie w innych dziedzinach medycyny.
Warto podkreślić, że rozwój terapii ograniczających konieczność przetoczeń krwi obserwujemy również w innych obszarach chorób nowotworowych o charakterze przewlekłym. Przykładem może być momelotynib – nowa cząsteczka oceniana obecnie w procedurze refundacyjnej w Polsce. Lek ten, dedykowany pacjentom z osteomielofibrozą, wykazuje potencjał nie tylko w zakresie kontroli objawów choroby i zmniejszenia wielkości śledziony, ale również poprawy parametrów hematologicznych, w tym zmniejszenia niedokrwistości oraz liczby koniecznych przetoczeń. Jest to szczególnie istotne u chorych, u których przetoczenia stanowią jeden z głównych elementów leczenia wspomagającego, a także źródło powikłań i obciążenia dla systemu.
Uważamy, że obecna aktualizacja raportu stanowi wartościowe narzędzie wspierające dalszy rozwój racjonalnej, skutecznej i bezpiecznej polityki transfuzjologicznej w Polsce – opartej na aktualnych danych, nowoczesnych technologiach lekowych oraz odpowiedzialnym zarządzaniu zasobami.
Życzymy owocnej lektury Raportu.