Rozwój terapii celowanych i immunoterapii w ostatnich latach zmienił możliwości leczenia nowotworów układu krwiotwórczego i chłonnego, przyczyniając się do wydłużenia życia pacjentów. Mimo znaczącego postępu, polska hematologia nadal
mierzy się z wyzwaniami związanymi z dostępnością innowacyjnych metod leczenia, organizacją opieki oraz finansowaniem świadczeń. O dotychczasowych osiągnięciach, niezaspokojonych potrzebach klinicznych i kierunkach dalszych zmian dyskutowali eksperci podczas XXII Forum Rynku Zdrowia. Na obszary wymagające szczególnej uwagi wskazała prof. Ewa Lech-Marańda, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.
Postęp w leczeniu nowotworów hematologicznych a niezaspokojone potrzeby terapeutyczne
Jak podkreśliła prof. Ewa Lech-Marańda, ostatnie kilkanaście lat przyniosło znaczący postęp w leczeniu nowotworów hematologicznych. Szczególnie duże zmiany dokonały się w terapii chłoniaków B-komórkowych, szpiczaka plazmocytowego oraz przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL). Jednak nie wszystkie grupy chorych w równym stopniu korzystają z rozwoju nowych metod leczenia.
W przypadku chłoniaków B-komórkowych, zwłaszcza chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL), przełomem było wprowadzenie terapii CAR-T, która poprawiła rokowanie pacjentów z chorobą nawrotową lub oporną. Możliwości terapeutyczne poszerzyły również przeciwciała dwuswoiste oraz koniugaty przeciwciało-lek (ADC), znajdujące zastosowanie m.in. w chłoniaku grudkowym i chłoniaku z komórek płaszcza. Wraz z rozwojem tych metod pojawiają się jednak kolejne wyzwania, w tym
potrzeba opracowania skutecznych strategii postępowania u chorych z nawrotem po CAR-T.
Duże zmiany zaszły także w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. Wprowadzenie przeciwciał anty-CD38 do pierwszej i kolejnych linii leczenia, schematów czterolekowych oraz nowych form immunoterapii pozwala uzyskiwać coraz głębsze i trwalsze odpowiedzi. Z kolei w PBL terapie celowane, stosowane w monoterapii lub w skojarzeniu z immunoterapią, w dużej mierze zastąpiły klasyczną immunochemioterapię, wydłużając czas utrzymywania się odpowiedzi na leczenie.
Prof. Lech-Marańda zwróciła również uwagę na rozpoznania, w których postęp terapeutyczny pozostaje ograniczony. W ostrej białaczce limfoblastycznej (ALL) z linii B zastosowanie przeciwciał dwuswoistych i terapii CAR-T zasadniczo zmieniło możliwości leczenia, podczas gdy w ALL z linii T nadal brakuje porównywalnie skutecznych metod immunoterapii. Podobne różnice obserwuje się także w ostrej białaczce szpikowej (AML). Choć wprowadzenie leków celowanych oraz wenetoklaksu w skojarzeniu z azacytydyną poprawiło wyniki leczenia wybranych populacji, rokowanie pacjentów ze złożonym kariotypem, mutacją TP53 czy nawrotem po allogenicznym przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych, nadal pozostaje niekorzystne.
Ekspertka wskazała także na ograniczone możliwości terapeutyczne u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi wysokiego ryzyka, chłoniakami T-komórkowymi oraz transformacją Richtera w przebiegu PBL. W tych grupach chorych dostępne metody leczenia nadal nie zapewniają zadowalających wyników, szczególnie w przypadku choroby opornej lub nawrotowej. Konieczne jest zatem opracowanie nowych, skuteczniejszych strategii terapeutycznych, które pozwolą poprawić rokowanie pacjentów. Pomimo znaczącego postępu w hematologii nadal istnieją populacje chorych, dla których możliwości leczenia pozostają niewystarczające.
Szpiczak plazmocytowy: znaczenie optymalnej pierwszej linii leczenia i CAR-T
Na znaczenie właściwego doboru terapii już na początku leczenia szpiczaka plazmocytowego zwrócił uwagę prof. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Jak podkreślił, pierwsza linia daje największe możliwości uzyskania długotrwałej kontroli choroby, dlatego szczególnie istotne jest zastosowanie w tym momencie najskuteczniejszego i najlepiej tolerowanego schematu.
Choć w Polsce poprawił się dostęp do nowoczesnego leczenia chorych niekwalifikujących się do autologicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (auto-HSCT), nadal istotną potrzebą pozostaje refundacja schematu DVRd w strategii transplantacyjnej, ocenianej w badaniu PERSEUS. Ważnym elementem tego postępowania jest możliwość modyfikacji leczenia podtrzymującego na podstawie statusu mierzalnej choroby resztkowej (MRD), która pozwala dostosować intensywność terapii do głębokości uzyskanej odpowiedzi.
Kolejnym priorytetem jest zapewnienie dostępu do terapii CAR-T w szpiczaku plazmocytowym, również we wcześniejszych liniach leczenia, zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi. Jednorazowe zastosowanie tej metody może u części chorych zapewnić długotrwałą odpowiedź i wielomiesięczny lub wieloletni okres bez konieczności kontynuowania leczenia przeciwnowotworowego. Prof. Dytfeld podkreślił przy tym, że ocena kosztów CAR-T powinna uwzględniać całą ścieżkę terapeutyczną pacjenta, w tym potencjalne ograniczenie liczby kolejnych linii leczenia, hospitalizacji i powikłań związanych z przewlekłą terapią.
Krajowa Sieć Hematologiczna i potrzeba zmian w organizacji opieki
O konieczności dostosowania organizacji opieki hematologicznej do możliwości współczesnej farmakoterapii mówił prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes PTHiT. Coraz więcej nowoczesnych terapii może być stosowanych ambulatoryjnie, bez konieczności hospitalizacji. Potencjał ten nie jest jednak w pełni wykorzystywany ze względu na obowiązujące rozwiązania organizacyjne i finansowe.
Jednym z najważniejszych kierunków zmian powinno być stopniowe przenoszenie części świadczeń do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej (AOS), przy jednoczesnym zachowaniu dostępu do ośrodków wysokospecjalistycznych. Kluczowe znaczenie ma przy tym sprawna, dwukierunkowa ścieżka pacjenta między podstawową opieką zdrowotną, AOS i leczeniem szpitalnym. Pozwoliłoby to ograniczyć przeciążenie oddziałów hematologicznych oraz zapewnić chorym opiekę adekwatną do ich aktualnych potrzeb klinicznych.
Ważną rolę w tym procesie powinna odegrać Krajowa Sieć Hematologiczna, umożliwiająca uporządkowanie poziomów referencyjności i usprawnienie współpracy między placówkami. Nie wszystkie procedury muszą być realizowane w każdym ośrodku, jednak każdy pacjent powinien mieć zapewniony dostęp do odpowiedniej diagnostyki i leczenia.
Prof. Ewa Lech-Marańda zwróciła przy tym uwagę na konieczność właściwej wyceny świadczeń hematologicznych, w tym badań immunofenotypowych i genetycznych. Brak odpowiednich produktów rozliczeniowych w AOS ogranicza możliwość wykonywania części procedur diagnostycznych poza szpitalem, mimo że z klinicznego punktu widzenia mogłyby być one realizowane ambulatoryjnie.
Leczenie wspomagające integralnym elementem terapii hematoonkologicznej
Skuteczność terapii przeciwnowotworowej zależy nie tylko od zastosowania nowoczesnych leków, ale również od możliwości odpowiedniego zapobiegania powikłaniom i ich leczenia.
W codziennej praktyce ośrodków hematologicznych szczególnym wyzwaniem są ciężkie zakażenia grzybicze oraz zakażenia wywołane przez drobnoustroje wielolekooporne. Leczenie tych powikłań często wymaga stosowania kosztownych preparatów, których finansowanie nie zawsze jest odpowiednio zabezpieczone. Problem ten w szczególności dotyczy mniejszych ośrodków, dysponujących bardziej ograniczonymi budżetami.
Rosnące znaczenie leczenia wspomagającego widoczne jest również w kontekście immunoterapii, w tym CAR-T. Jej stosowanie wymaga zapewnienia dostępu do leków wykorzystywanych w postępowaniu z powikłaniami, takimi jak zespół uwalniania cytokin (CRS) czy zespół neurotoksyczności związanej z komórkami efektorowymi układu odpornościowego (ICANS). Prof. Lech-Marańda wskazała w tym kontekście m.in. na tocilizumab i anakinrę, których koszty w określonych sytuacjach obciążają
bezpośrednio ośrodki prowadzące leczenie.
Zapewnienie odpowiedniego finansowania terapii wspomagających powinno zatem stanowić integralną część rozwoju nowoczesnej hematologii. Bez właściwego zabezpieczenia tego obszaru trudno w pełni wykorzystać potencjał innowacyjnego
leczenia, szczególnie u pacjentów wymagających intensywnych i wysokospecjalistycznych procedur.
Priorytety polskiej hematologii na kolejne lata
Uczestnicy debaty wskazywali na konieczność utrzymania dostępu do innowacyjnych technologii lekowych przy równoczesnym wprowadzaniu zmian organizacyjnych i finansowych.
Prof. Ewa Lech-Marańda przypomniała, że w ciągu ostatnich siedmiu lat w hematologii refundacją objęto ponad 100 nowych cząsteczkowskazań, co znacząco poszerzyło możliwości leczenia wielu grup pacjentów. Jednocześnie zwróciła uwagę na spowolnienie tempa podejmowania kolejnych decyzji refundacyjnych oraz potrzebę uwzględnienia priorytetów wskazywanych przez środowisko ekspertów, m.in. w ramach listy TOP10 HEMATO 2026.
Wśród najważniejszych kierunków działań znalazły się: wdrożenie zmian w organizacji opieki hematologicznej, rozwój Krajowej Sieci Hematologicznej, poprawa wyceny świadczeń diagnostycznych i terapeutycznych oraz zapewnienie odpowiedniego finansowania leczenia wspomagającego.
Istotne jest także ograniczanie różnic między rejestracją nowych technologii a ich rzeczywistą dostępnością dla polskich pacjentów. Samo objęcie terapii refundacją nie rozwiązuje bowiem wszystkich problemów, jeśli jej zastosowanie utrudniają bariery organizacyjne, finansowe lub ograniczona dostępność wyspecjalizowanych ośrodków.
Poprawa wyników leczenia w hematologii wymaga równoległego rozwoju farmakoterapii i organizacji opieki. Coraz skuteczniejsze metody leczenia stwarzają szansę na wieloletnią kontrolę choroby, jednak pełne wykorzystanie ich potencjału
będzie możliwe dopiero wtedy, gdy dostęp do nowoczesnych terapii, diagnostyki i leczenia wspomagającego zostanie zapewniony wszystkim pacjentom, którzy mogą odnieść z nich korzyść.