STRESZCZENIE: Przewlekła małopłytkowość samoistna (ITP) jest związana zarówno ze zwiększonym niszczeniem płytek jak i upośledzonym ich wytwarzaniem w szpiku. Dotychczas stosowane metody leczenia wpływają tylko na niszczenie płytek. Mają one ograniczoną skuteczność a ponadto większość stosowanych leków wykazuje działanie toksyczne. Agoniści receptora trombopoetyny zwiększają liczbę płytek poprzez stymulację ich wytwarzania. Romiplostym jest pierwszym przedstawicielem tej grupy leków, który przeszedł przez wszystkie fazy badań klinicznych w leczeniu ITP. W dwóch randomizowanych badaniach III fazy udowodniono jego skuteczność zarówno u chorych na ITP leczonych wcześniej splenektomią jak i u chorych z zachowaną śledzioną. Kryteria odpowiedzi na leczenie spełniło 83% chorych leczonych romiplostymem i tylko 7% z grupy placebo. W obecnie trwającym, otwartym, jednoramiennym badaniu wykazano, że romiplostym zachowuje skuteczność przy długotrwałym, trwającym 3 lata leczeniu. Jednocześnie potwierdzono, że jest dobrze tolerowany, a objawy niepożądane są zwykle łagodne. Romiplostym stanowi nową ważną opcję leczenia ITP, zwłaszcza jej opornej postaci.

SUMMARY: Chronic immune thrombocytopenic purpura (ITP) is characterized by accelerated platelet destruction and decreased platelet production. Until recently available methods of ITP therapy primarily focus on reduction of platelet destruction. However this methods are often ineffective and poorly tolerated. Treatments aimed at increasing platelet production provide a new opportunity to improve outcomes in patients with ITP. On these grounds, second generation thrombopoietic agents have been used in clinical trials. Studies have been completed for two thrombopoietin receptor agonists: romiplostim and eltrombopag. In two randomized, phase III trials, romiplostim was able to increase and sustain platelet count in both splenectomized and non-splenectomized patients. The overall platelet response rate was noted in 83% of patients given romiplostim compared with 7% of patients receiving placebo. The preliminary results of the long-term open label, extension study, confirm safety and efficacy of romiplostim therapy. It appears to be well toler ated and most adverse events tend to be mild to moderate in nature. Stimulation of platelet production by romiplostim may provide a new therapeutic option for patients with ITP, particularly for those with refractory form of the disease.