Polskie Towarzystwo
Hematologów i Transfuzjologów

czcionka: [+] powiększ | [-] pomniejsz

Acta Haematologica Polonica, 2010, 41, 4

KRZYSZTOF CHOJNOWSKI

Romiplostym – nowa opcja leczenia pierwotnej małopłytkowości immunologicznej

Romiplostim – a new option of primary immune thrombocytopenia therapy

SłOWA KLUCZOWE:
Pierwotna małopłytkowość immunologicznaITPAgonista receptora trombopoetynyRomiplostym
KEY WORDS:
Primary immune thrombocytopeniaITPThrombopoietin receptor agonistRomiplostim
pełna treść »
STRESZCZENIE: Romiplostym jest białkiem fuzyjnym, który aktywuje receptor dla trombopoetyny wiążąc się z nim w tym samym miejscu co endogenna trombopoetyna (TPO). Podwyższa liczbę płytek u osób zdrowych i chorych na pierwotną ma-łopłytkowość immunologiczną (ITP) zwiększając ich produkcję natomiast nie ma wpływa na niszczenie płytek. W badaniach III fazy 83% pacjentów z ITP odpowiedziało wzrostem liczby płytek na leczenie romiplostymem w porównaniu z 7% pacjentów z grupy placebo. Obecnie trwa badanie EXTENSION, które ma określić bezpieczeń-stwo i skuteczność przewlekłego leczenia ITP za pomocą romiplostymu. Wstępne wyniki, z obserwacjami do 5 lat, wskazują, że romiplostym jest dobrze tolerowanym lekiem i zachowuje skuteczność również w przypadku długo-trwałego leczenia. Liczba płytek 50×109/l utrzymywała się 10, 25, 52 tygodni, odpowiednio u 78% (102/131), 54% (66/122) i 35% (29/84) chorych. Romiplostym stanowi nową ważną opcję leczenia ITP. Można oczekiwać, że w przyszłości agoniści receptora TPO będą podstawowymi lekami II-linii zastępując splenektomię.
SUMMARY: Romiplostim is a thrombopoietin (TPO) peptide mimetic given by subcutaneous injection that activates the TPO receptor by binding to the distal hematopoietic receptor domain just like TPO. In two, multicentre, randomized, placebo-controlled, double-blinded, phase III trials, romiplostim was able to increase and sustain platelet counts in both splenectomized and non-splenectomized patients with primary immune thrombocytopenia (ITP). Eighty-three per cent of the romiplostim-treated patients achieved an overall platelet response compared with 7% of patients receiving placebo. Patients from the romiplostim studies, with platelet counts below 50×10(9)/L, were able to enter a long-term, open-label, extension study. The results of the long-term study showed that platelet counts above 50 x 10(9)/L were maintained for > or =10, > or =25 and > or =52 consecutive weeks by 78% (102/131), 54% (66/122) and 35% (29/84) of patients, respectively. Romiplostim appears to be generally well tolerated and several patients have now been treated for 5 yrs. Most adverse events tend to be mild to moderate in nature. Romiplostim provides a valid treatment option that may bring about a change in the way that patients with ITP are treated in the future.

pełna treść:

pobierzpobierz pełną treść publikacji (PDF 211kb)

Pobierz program Adobe Reader®Do otwarcia plików PDF niezbedny jest darmowy program Adobe Reader® Jeśli nie masz tego programu pobierz go tutaj