STRESZCZENIE: Transformacja białaczkowa uwarunkowana jest jednoczasowym zaistnieniem dwóch lub więcej zmian genetycznych. Występujące w ostrej białaczce szpikowej (OBS) zmiany genów kodujących kinazy tyrozynowe i białka szlaków sygnałowych z nimi związanych prowadzą do pobudzenia proliferacji. Kluczowym elementem regulacji wzrostu i proliferacji komórki jest kinaza mTOR. Nadekspresję białek szlaku sygnałowego mTOR opisano w większości nowotworów, w tym u 70% chorych z ostrą białaczką szpikową. Przeciwnowotworowe działanie inhibitorów mTOR, do których należą rapamycyna i jej analogi (RAD001, CCI-779, AP23573) potwierdzono w licznych badaniach przedklinicznych. Wyniki badań, jak również rezultaty pilotażowych prób klinicznych wskazują, że inhibitory kinazy mTOR – stosowane pojedynczo i w skojarzeniu z innymi lekami – mogą być skuteczne w leczeniu chorych z OBS.

SUMMARY: An array of genetic alterations is requiered for leukemic transformation. Mutations affecting genes for tyrosine kinases and their signaling pathways result in abnormal proliferation and lead to acute myeloid leukemia (AML). mTOR kinase is a key regulator of growth and proliferation in the cell. Overexpression of mTOR signaling pathway was described in more than 70% of AML cases. Antineoplastic activity of mTOR kinase inhibitors (rapamycin, RAD001, CCI-779, AP23573) has been shown in numerous preclinical studies. The results of these studies, as well as the results of the initial clinial trials suggest that mTOR kinase inhibitors, used alone and in combination with other drugs, might be effective in the treatment of AML.