STRESZCZENIE: Rekombinowany aktywny czynnik VII został wprowadzony do profilaktyki i leczenia krwawień u chorych na hemofilię powikłaną inhibitorem. Bliższe poznanie mechanizmów działania rVIIa na hemostazę stworzyło teoretyczne podstawy do zastosowania go w leczeniu krwawień u chorych z ilościowymi i jakościowymi defektami płytek krwi. W badaniach eksperymentalnych wykazano, że nasilenie trombinogenezy przez rVIIa zwiększa adhezję płytek w przypadkach małopłytkowości jak również adhezję i agregację płytek pozbawionych glikoproteiny IIb/IIIa. Do tej pory skuteczność działania rVIIa w skazach płytkowych została potwierdzona u wielu chorych. Brakuje jednak randomizowanych badań klinicznych. Lek został zarejestrowany do leczenia krwawień u chorych z trombastenią Glanzmanna (TG) i obecnością alloprzeciwciał przeciwpłytkowych i/lub opornością na koncentraty płytek krwi. Dla opanowania poważnych krwawień w tej wrodzonej trombocytopatii zaleca się co najmniej trzykrotne podanie 90 µg/kg mc rVIIa w odstępach 2 godz. Nie ustalono dotychczas sposobu podawania rVIIa dla zabezpieczenia zabiegów chirurgicznych u chorych z TG. Konieczne są również dalsze badania kliniczne dla określenia skuteczności i bezpieczeństwa stosowania rVIIa u chorych z opornymi małopłytkowościami.

SUMMARY: Recombinant activated factor VII (rFVIIa) is a novel hemostatic agent licensed for the treatment of bleeding episodes and prevention of bleeding during surgery in patients with hemophilia complicated by inhibitors. There are accumulating reports suggesting that high-dose rFVIIa is also effective in the treatment and prevention of bleeding in patients with quantitative and qualitative platelet disorders. These clinical observations are supported by evidence that FVIIa binds weakly to activated platelet surface and at high concentration improves thrombin generation. In experimental models, this improved thrombin generation enhances platelet adhesion in thrombocytopenic conditions and enhances adhesion and aggregation of platelets lacking glycoprotein IIbIIIa, characteristic of the qualitative platelet disorder Glanzmann thrombasthenia (GT). There is a need for clinical trials to confirm the safety and efficacy of rFVIIa in patients with various quantitative and qualitative platelet defects, either by itself or in combination with other hemostatic agents such as platelet transfusion. Pending the availability of such data, rFVIIa may be considered in severe bleeding in thrombocytopenia and GT patients with platelet antibodies and refractory to platelet transfusions and other standard treatments. An international survey suggests that rFVIIa at about 90 µg/kg every 2 hours for 3 or more doses could be used for GT patients with severe bleeding, but confirmation by larger studies is needed. For GT patients undergoing surgery and for treatment and prevention of bleeding in refractory thrombocytopenic patients, the optimal rFVIIa regimen remains to be defined.