STRESZCZENIE: Hydroksymocznik (HU) jest nadal lekiem z wyboru w leczeniu czerwienicy prawdziwej (CP) i nadpłytkowości samoistnej (NS) u chorych z wysokim ryzykiem wystąpienia powikłań naczyniowych. Chociaż jest uznawany za lek mało toksyczny, to do chwili obecnej nie jest wyjaśnione jego działanie leukemogenne. Wyniki niektórych badań wskazują na zwięk­szone ryzyko wystąpienia zespołów mielodysplastycznych i ostrych białaczek u chorych leczonych HU. Inne dane w tym obserwacje chorych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową nie potwierdzają tych wniosków. Konieczne jest przeprowadzenie badań randomizowanych na dużych grupach chorych i z odpowiednio długim (kilkunastoletnim) okresem obserwacji. Należy rozważyć alternatywne sposoby leczenia CP i NS u osób młodych, a także u chorych ze stwierdzonymi anomaliami genetycznymi oraz wcześniej leczonych środkami alkilującymi lub fosforem radioaktywnym.

SUMMARY: Hydroxyurea still remains a drug of choice in the treatment of polycythemia vera (PV) and essential thrombocythemia (ET) in patients with high-risk of thrombosis. However there is an ongoing debate concerning leukemogenic potential of HU. Results of some studies suggested an increased risk of transformation to myelodysplastic syndromes and acute leukemias in patients with PV and ET treated with HU. However, results presented by other authors, concerning patients with sickle cell anemia treated with HU did not support these observations. There is an urgent need of creating randomized clinical trials that would be performed on high numbers of patients and with appropriately long follow-up period (several years). The use of HU should be subject to careful consideration in very young subjects and in those carrying cytogenetic abnormalities. HU should be avoided in pregnant women and in patients previously exposed to radiophosphorus or alkylating drugs.