Polskie Towarzystwo
Hematologów i Transfuzjologów

czcionka: [+] powiększ | [-] pomniejsz

Acta Haematologica Polonica, 2009, 39, 4

JERZY WINDYGA

Jak w przyszłości będziemy leczyć hemofilię?

How will haemophilia be treated in future?

SłOWA KLUCZOWE:
HemofiliaCzynnik VIIIPEGLiposomyProfilaktyka
KEY WORDS:
HaemophiliaFactor VIIIPEGLiposomesProphylaxis
pełna treść »
STRESZCZENIE: Współczesne leczenie cięŜkiej i umiarkowanej hemofilii A opiera się na substytucji brakującego czynnika krzepnięcia krwi VIII (cz. VIII). Źródłem tego czynnika jest jego liofilizowany koncentrat, wytwarzany z ludzkiego osocza (osoczopochodny cz. VIII) lub uzyskiwany metodami inżynierii genetycznej w hodowlanych komórkach ssaków (rekombinowany cz. VIII). Choć wprowadzenie do lecznictwa liofilizowanego koncentratu cz. VIII stanowiło prawdziwy przełom w leczeniu hemofilii i drastycznie zmniejszyło odsetek zgonów z powodu krwawień w tej grupie chorych, to jednak nie można stwierdzić, by współcześnie stosowane koncentraty cz. VIII były lekami idealnymi. Jedną z największych wad tych leków, jest krótki, zaledwie 12-godzinny czas biologicznego półtrwania zawartego w nich cz. VIII. To właśnie z tego powodu w pierwotnej profilaktyce krwawień w ciężkiej hemofilii A konieczne jest powtarzanie wstrzyknięć koncentratu cz. VIII co 2–3 dni. O wadze problemu niech świadczy fakt, że to właśnie trudności w uzyskaniu dobrego dostępu do żyły są najczęstszą przyczyną rezygnacji z objęcia najmłodszych pacjentów z hemofilią programem pierwotnej profilaktyki krwawień. Problem ten, przynajmniej po części, mógłby rozwiązać cz. VIII o dłuższym czasie działania. W obecnej pracy przedstawiono najnowsze informacje na temat badań nad nową generacją czynnika VIII, któremu przedłużone działanie ma zapewnić związanie z liposomami opłaszczonymi polimerami polietylenoglikolu.
SUMMARY: Nowadays, severe and moderately severe haemophilia A is treated by replacement of the deficient clotting factor VIII (FVIII). Lyophilized FVIII concentrate is manufactured from human plasma (plasma derived FVIII) or produced in mammalian cell cultures by bioengineering methods (recombinant FVIII). Although FVIII concentrates have been a breakthrough in haemophilia management that has significantly reduced the death rate among haemophiliacs, they cannot be considered ideal agents. One of the major disadvantages of the FVIII in these preparations is its short, merely 12-h circulating half-life, so severe haemophilia A patients on primary prophylaxis regimens must receive FVIII infusions every 2-3 days. Such frequency of infusions is related to difficulties in venous access, which is the main reason for not administering primary prophylaxis in the youngest haemophiliacs. The problem could at least partially be solved by a longer-acting FVIII concentrate. Our paper presents the latest reports on the new generation FVIII product with prolonged activity resulting from its link with polyethylene glycol on the surface of the pegylated liposomes.

pełna treść:

pobierzpobierz pełną treść publikacji (PDF 145kb)

Pobierz program Adobe Reader®Do otwarcia plików PDF niezbedny jest darmowy program Adobe Reader® Jeśli nie masz tego programu pobierz go tutaj